Los pacientes con policitemia vera -un raro cáncer de sangre- se enfrentan a un serio dilema: uno de los medicamentos que forma parte de su tratamiento tiene problemas de suministro, que previsiblemente se solucionarán en junio de 2025. "Si a los pacientes no se les administra el fármaco Pegasys les subirá la producción de células sanguíneas y podrían llegar a sufrir trombos o ictus. Así que indirectamente puede haber muertos debido a la interrupción de suministro de este medicamento", afirma a 20minutos Peter Löffelhardt, paciente de policitemia vera y presidente de la Asociación de Afectados por Neoplasias Mieloproliferativas, grupo de enfermedades a las que pertenece la que padece el entrevistado.
La situación se agrava aún más para los que padecen esta enfermedad porque Besremi -el único fármaco similar sustituto- se encuentra "en decisión de precio y financiación" por parte de la Dirección General de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud, según han confirmado a este diario fuentes del Ministerio de Sanidad. Además, explican que el medicamento solo "está disponible para un número limitado de pacientes bajo la modalidad de uso compasivo a través del servicio de medicamentos en situaciones especiales de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS)". Es decir, se suministra en casos concretos y antes de haber sido aprobado oficialmente.
"Es una tragedia. De momento me siguen dando las dosis de Pegasys, pero me han advertido de que es posible que no haya más. Entonces, o me quedo sin nada de medicación o me cambian a una que es más antigua y con peores efectos. Es quimioterapia oral y lo único que hace es matar células", afirma Almudena, una paciente que también padece policitemia vera. Además, esta madrileña de 57 años reconoce que posiblemente el fármaco antiguo le funcione a algunas personas, pero le resulta insólito tener que recurrir a él cuando existe uno más avanzado.
"Estamos muy preocupados porque hay pacientes con dosis de Pegasys de 150 o 190 miligramos y no se lo podemos dar porque no tenemos. Por eso, estamos bajando las dosis. A un paciente con 150 le estamos poniendo dosis de 90", explica Natalia De Las Heras, hematóloga clínica del Hospital Universitario de León. "Las farmacias ya nos han avisado que no saben cuánto tiempo van a poder disponer de este medicamento y eso nos inquieta porque no se debe suspender un tratamiento de forma brusca". Asimismo, admite que aunque existen medicamentos como Ibrea o Ruxolitinib, estos "no son la solución adecuada para muchos de los pacientes".
La hematóloga expone que a los pacientes jóvenes no se les puede poner Ibrea durante un largo periodo de tiempo porque no se tolera bien y que a nivel de piel "tiene mucha toxicidad", motivo por el cual puede llegar a producir carcinomas. Con respecto al Ruxolitinib, De Las Heras asegura que se trata de un medicamento que funciona bien para los pacientes con policitemia vera. Pero solo en aquellos que también padecen de esplenomegalia [agrandamiento del bazo] sintomática. Además, sostiene que el Ruxolitinib solo está aprobado en una segunda línea, es decir, para los pacientes resistentes a Ibrea o para los que ya han probado interferones como Pegasys.
"Las farmacias no saben por cuánto tiempo van a poder disponer de este medicamento"
En caso de que se agote el Pegasys y todavía no haya terminado el proceso de aprobación oficial para Besremi, Almudena recurrirá a su hematólogo para solicitarle que la deje un tiempo sin la medicación. Algo que en su caso es posible hacer durante un tiempo. "Sin embargo, este no es el caso de todo el mundo. Hay muchísimas personas que no pueden dejar de inyectárselo y eso implica un riesgo grande: les subirían todos los niveles de la sangre y podrían sufrir infartos, trombos, ictus", destaca la paciente, que se inyecta Pegasys desde hace dos años.
"Los pacientes no se pueden quedar sin el medicamento, porque es un fármaco que restablece el recuento normal [de células sanguíneas] en sangre periférica [sangre que circula por todo el cuerpo]", afirma De Las Heras. "Si quitas el fármaco hay más riesgo de complicaciones cardiovasculares, de trombosis e incluso riesgo de muerte por problemas cardiovasculares", advierte la hematóloga, al tiempo que añade que a los pacientes que le suspendan el Pegasys probablemente les recetarán Ibrea o necesitarán hacerse sangrías.
Mielfibrosis, el peligro añadido
"Yo estoy muy preocupado porque esta medicación [Pegasys] trabaja muy bien a largo plazo", expresa Sebastián, un balear de 56 años que se administra el medicamento desde hace seis. "Los pacientes de policitemia vera tenemos un peligro añadido: podemos mutar a mielofibrosis, otro cáncer de sangre poco común que es mucho más grave", explica. Por lo tanto, el dejar de inyectarse el medicamento lo dejaría más vulnerable ante esta otra enfermedad. También afirma que vive "un desespero familiar" porque no sabe qué hará cuando se agote. "Ya probé dejarla y al poco tiempo tuve que volver a tomarla. Eso significó empezar de cero y esperar bastante a que hiciera efecto nuevamente, como suele pasar con este medicamento", asegura el paciente.
Según explica De Las Heras, Besremi se inyecta cada quince días en lugar de una vez a la semana como Pegasys y ha demostrado ser seguro y eficaz en dos ensayos clínicos. "Consigue una respuesta hematológica bastante rápida que se mantiene a lo largo del tiempo y una reducción significativa en la respuesta molecular. Disminuye la carga alélica de la mutación JAK2 [causante de la policitemia vera] y por tanto nos parece que puede tener un potencial efecto modificador de la enfermedad", afirma.
Por estos motivos, la hematóloga asevera que las ventajas del fármaco son mayores que sus posibles efectos secundarios, entre los que destacan: cuadros pseudogripales, alteraciones en la dentadura, dolores en articulaciones, cansancio, fiebre, náuseas, trastornos depresivos y problemas hepáticos. Además, afirma que estos efectos solo afectan a un pequeño número de pacientes. "Lo que se vio en uno de los estudios es que con Besremi los efectos adversos se minimizan. Todos ocurrieron en un porcentaje mucho menor que cuando se comparaba con Ibrea", sostiene la especialista.
El origen de los problemas de suministro
Desde el Ministerio de Sanidad explican que los problemas de suministro de Pegasys obedecen al "aumento significativo de la demanda del medicamento y también a su complejo proceso de fabricación, que no permite adecuar la oferta de forma rápida". Peter, por su parte, ahonda más la explicación y recuerda que Pegasys es un medicamento creado originalmente para combatir la hepatitis, una enfermedad que ya cuenta con vacunas y que por lo tanto está más controlada. "A La Roche [la farmacéutica suiza que fabricaba el medicamento] no le interesaba seguir con la producción y vendieron los derechos a una empresa de Austria", explica el presidente de la asociación.
Tras la adquisición de los derechos, la farmacéutica austriaca comenzó la producción del medicamento, que está experimentando retrasos. "El primer lote que se ha hecho tiene que esperar cinco meses mientras se realizan las pruebas correspondientes. Si después de ese tiempo todo está correcto se llevará a Suiza, donde está la máquina para envasar el fármaco y esto tardará unos tres meses más", explica Peter, a quien la farmacéutica le ha asegurado que "solo queda medicamento para un máximo de tres meses".
Debido a esta situación los pacientes solicitan al Ministerio de Sanidad que oficialice la aprobación de Besremi -autorizado desde diciembre de 2021 en España- para que pueda entrar en el mercado. Incluso han creado una campaña para recoger firmas y así presionar para que se comercialice el fármaco. "El medicamento lleva tres años en Farmacia y no le han dado el visto bueno para entrar en el mercado porque es más caro que Pegasys", expresa Peter, que añade que Besremi ya se comercializa en el resto de Europa. "Somos los últimos en la cola".
